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기사입력 : 2019.03.11 18:35
코오롱생명과학, KLS-2031 FDA 임상1상/2a상 IND 승인
신경병증성 통증 유전자치료제로 미국 FDA 새로운 도전
[현대건강신문=여혜숙 기자] 코오롱생명과학은 “신경병증성 통증 유전자 치료제인 KLS-2031(이하 KLS-2031)”의 미국 1상/2a상 임상 진행을 위한 FDA의 IND 승인이 완료했다고 11일 밝혔다.
신경병증성 통증 유전자치료제인 ‘KLS-2031’은 세계 최초 골관절염 세포유전자치료제인 ‘인보사’의 후속 파이프라인으로 기존 신경병증성 통증 치료 방식과는 달리 유전자를 이용한 주사 요법의 치료제다. 인보사 출시 이후 유전자치료 전문기업으로 거듭나기 위한 새로운 도전이 시작될 것으로 보여진다.
신경병증성 통증이란 신체의 손상이 아닌 신경계의 손상이나 기능적 이상으로 발생하는 통증을 말한다. 난치성이며 만성적으로 오래 지속되는 특성이 있으며 일반인의 경우 통증으로 느끼지 못하는 자극이지만 환자들에게는 극심한 고통을 주는 감각신경계 질환이다.
‘KLS-2031’은 2개의 ‘아데노 부속 바이러스 전달체 (AAV vector)’에 3개의 치료 유전자(GAD65, GDNF, IL-10)를 탑재한 유전자치료제다. 첫 번째 전달체에는 ‘GAD65’유전자를 탑재해 뇌로 가는 통증신호를 억제하는 작용을 하며 두 번째 전달체에는 ‘GDNF’와 ‘IL-10’ 유전자를 탑재해 각각 손상된 신경을 보호하고 염증을 막는 작용을 하게 된다.
이를통해 통증 완화효과를 기대할 수 있게 된다. 시술방식은 1회 국소 주사로 진통 효능이 장기간 지속되도록 개발되었으며 기존의 치료제로는 효과를 보지 못하는 신경병증성 통증을 겪고있는 환자들을 타겟으로 하고 있다.
코오롱생명과학이 미국에서 진행 할 이번 1상/2a상의 계획은 미국 2개 임상기관을 통해 안전성 및 유효성 평가를 목적으로 2019년도 내에 임상을 개시할 예정이며, 시험대상은 18명으로 투약 후 24개월 관찰을 할 계획이다.
한편, ‘KLS-2031’ 연구는 유전자치료제 분야 등 국내기업의 글로벌 도약을 위해 보건복지부 및 과학기술정보통신부가 공동출연해 2015년부터 3년간 지원하는 ‘글로벌 첨단바이오 의약품 기술 개발 사업과제 지원’으로 수행 되었다.
코오롱생명과학의 이우석 대표는 “세계 최초 골관절염 유전자치료제인 인보사의 성공적인 상업화 이후 후속파이프라인으로 연구/개발중인 KLS-2031의 미국 FDA의 임상승인은 코오롱생명과학이 글로벌시장에서 유전자치료 전문기업으로 인정받고, 국내의 최첨단 유전자 연구수준을 해외 바이오시장에 한층 더 알릴 수 있는 긍정적인 기회가 될 것”이라고 밝혔다.
이뮨온시아, 면역항암제 IMC-001 임상1상 성공리에 마쳐
이뮨온시아는 ‘3세대 항암제’인 면역항암제의 일종인 면역관문억제제 IMC-001의 국내 임상1상을 성공리에 마쳤다고 11일 밝혔다.
IMC-001은 PD-L1을 표적으로 하는 항체 신약으로, 2018년 2월 식품의약품안전처로부터 국내 기업으로서는 최초로 임상 승인을 받은 바 있다. 임상 1상 용량 상승 시험은 전이성/국소 진행성 고형암 환자를 대상으로 서울대병원과 삼성의료원에서 수행되었다. 회사는 이번 시험에서 당초 계획보다 빠르게 제2상 임상 권장용량(RP2D, Recommended Phase 2 Dose)이 결정되었으며, 시험 된 모든 용량군에서 용량제한 이상반응이 관찰되지 않았다고 밝혔다. 세부 내용은 추후 학회 등을 통해 발표될 예정이다.
유한양행과 미국 소렌토의 합작회사인 이뮨온시아는 사노피 글로벌 R&D 출신의 송윤정 대표를 포함하여 국내외 제약사에서 15-20년의 신약개발을 경험한 R&D팀으로 구성되어 있다. 이뮨온시아 파이프라인은 IMC-001을 비롯한 여러 개의 면역항암제로 구성되어 있으며, 글로벌 라이센스 아웃을 목표로 두고 전임상/임상 개발에 주력하고 있다. 회사는 최근 약 450억원 규모의 투자유치에 성공하였으며 향후 기업공개를 계획하고 있다.
송대표는 “임상 1상 결과를 바탕으로, 올해 중반 시작 예정인 임상 2상에서 희귀암 중심으로IMC-001의 유효성을 확인하고자 한다”며 “IMC-001의 임상 1상이 성공적으로 마무리될 수 있도록 도움을 주신 임상 시험 기관 관계자들께 감사의 인사를 전한다. 올해도 여러 기관과의 협력하에 IMC-001을 비롯한 신약 후보들의 활발한 연구개발을 계속하겠다”고 덧붙였다.
오스코텍, 면역혈소판감소증 치료제 미국 임상 2a 시험 승인 신청
면역혈소판감소증 글로벌 임상2a 시험을 위한 미국 FDA 임상 승인 신청
(주)오스코텍은 다양한 염증질환의 치료제 타겟인 SYK 키나제 단백질을 선택적으로 억제하는 신약 후보물질 SKI-O-703 화합물의 글로벌 면역혈소판감소증(ITP) 치료제 개발을 위해 미국 FDA에 임상 2a 시험을 위한 IND를 신청했다고 11일 밝혔다.
SKI-O-703은 매우 선택적인SYK 키나제 억제제로 임상 1상 시험(미국 텍사스)을 완료하였으며, 우수한 안전성 및 약력학적 면역억제 효능을 바탕으로 기존의 관절염 치료제에 잘 듣지 않는 환자를 대상으로 글로벌 임상 2상 시험 진행 중이다.
이번에 IND를 신청한 면역혈소판감소증에 대해서도 미국, 유럽 등 30여개 병원에서 글로벌 임상 2상 시험이 진행되며, 올해 2/4분기부터 환자투여를 진행할 예정이다. 두 시험 모두 2020년 상반기에 모든 투여가 완료 되며, 하반기에 임상 시험결과를 확보하여 적극적인 글로벌 라이센싱을 추진하게 된다고 한다
면역혈소판감소증은 자가면역질환의 일종으로 혈소판 특이적 항체 생성과 항체에 의한 혈소판의 빠른 파괴가 그 원인으로 알려져 있다. SKI-O-703은 작용기전 상 항체의 생성을 차단할 뿐만 아니라 항체에 의한 혈소판의 파괴까지 차단할 수 있어 일시적 효능을 보이는 기존 치료제보다 우수한 치료효능을 나타낼 것으로 기대되고 있다.
면역혈소판감소증 치료제의 전세계 시장은 2015년 약 9.3억불 규모로 매년 0.6%씩 증가하여2025년에 이르면 시장규모가 9.9억불에 달할 것으로 전망된다. 특히 기존 치료제들이 일시적 효능에 의한 재발을 보임으로서 SKI-O-703이 두 가지 치료기전으로 탁월한 효능 뿐만 아니라 우수한 약효지속성을 보일 경우 높은 시장점유율을 보일 것으로 기대되고 있다.
(주)오스코텍은 현재 진행 중인 임상시험과 더불어 글로벌 제약사로의 기술이전을 위해 지속적으로 여러 다국적 제약사와의 접촉을 진행해 오고 있다고 밝혔다.
레고켐바이오, 영업권 상각으로 인한 적자폭 확대
올해 기술이전 수익과 의약사업 수익 개선 통해 첫 흑자경영 달성 기대
㈜레고켐 바이오사이언스(이하 ‘레고켐바이오’)는 08일 2018년 연결기준 매출액252억원, 영업손실 160억원 그리고 당기순손실 254억원의 실적을 발표했다. 전년 대비 각각 14.3%, -62.3%, -96%씩 증감한 수치이다.
2015년 12월 레고켐바이오는 사업다각화를 통한 안정적인 매출과 이익을 확보하기 위해 당시 의약품 전문판매업체인 칸메드사를 현재 자회사인 레고켐제약(舊 한불제약)포함하여 흡수합병 하였다. 당시 합병에 따른 영업권 191억원이 계상되어 있었으며, 2017년까지 77억원을 손상차손으로 인식하였다. 이번 2018년 결산에서는 재무건전성 확보를 위해 영업권 잔액 114억원을 일시적 회계손실인 영업권 손상차손으로 처리하며 적자폭이 확대되었다.
레고켐바이오의 CFO 박세진 수석부사장은 “매출측면에서는 2015년 합병 당시 104억 매출이 2018년 227억으로 대폭 상승하였으나, 일반의약품 중심의 레고켐제약 사업구조를 고수익 전문의약품 중심으로 구조조정 중에 있어 지난해까지 수익은 저조했다”고 밝혔다. 그러나 “금년부터 자체 브랜드 전문의약품 출시가 본격화되어 수익성이 개선될 것으로 예상되고, 함께 주력 사업인 신약분야의 기술이전 수익도 가시화 되어 올해는 창업이래 첫 흑자가 가능할 것으로 기대한다”고 밝혔다
레고켐바이오는 현재 글로벌 제약사 등과 ADC 플랫폼(링커 및 톡신) 그리고 ADC 후보물질의 기술이전을 전제로 한 다수의 평가가 진행 중이다. 또한 2상 진행 중인 항생제 포함 합성신약 분야에서도 글로벌 사업화를 진행 중에 있다.
노바셀, 범부처신약개발사업단과
아토피 피부염 면역치료제 개발 추진
노바셀테크놀로지는 (재)범부처신약개발사업단과 아토피 피부염 혁신신약 외용제 개발을 위한 연구개발 협약을 체결했다고 8일 밝혔다.
이번 협약 체결로 노바셀테크놀로지는펩타이드 혁신신약 후보물질 ‘NCP112’의 아토피 피부염 면역치료제 개발을 위한 비임상시험 및 임상시험약물 개발에 따른 연구비를 지원받고 본격적인 연구개발에 착수하게 된다.
(재)범부처신약개발사업단은과학기술정보통신부, 산업통상자원부, 보건복지부가 부처 간 R&D 경계를 초월한 범부처 전주기 국가 R&D사업으로, 2020년까지 글로벌 신약 10개 이상 개발과 연구개발 투자전략 플랫폼의 선진화에 목표로 하는 글로벌 신약개발 프로젝트이다.
아토피 피부염은 복잡한 발병 기전으로 아직 확실한 원인 치료제가 없고 주로 스테로이드 제제가 처방되고 있어 새로운 약제 개발의 필요성이 높은 상황이다.GlobalData사에 따르면 2017년 기준 아토피 치료제 시장은 약 5조원이며,최근 승인된 항체신약 Dupixent (dupilumab)의 성공적인 시장 안착에 따른 폭발적인 시장 성장으로 2027년에는 약 18조원 규모가 되리라 예상된다.노바셀테크놀로지는 경증에서 중등증 아토피 환자를 대상으로 환자의 편의성을 고려한 외용제 개발에 초점을 맞추어 향후 시장경쟁력을 확보하는 사업화 전략을 추진하고 있다.
‘NCP112’는 아토피 피부염의 신규 타겟으로 염증해소 (Resolution of inflammation)에 관여하는 G단백질결합수용체 (G protein-coupled receptor)의 기능을 조절하는 펩타이드리간드로서, 동물모델에서 우수한 항염증,피부장벽회복,가려움증 완화 등 다중 기능이 확인된 이상적 아토피 피부염 치료제 후보물질이다.
노바셀테크놀로지는펩타이드 합성 전문기업 및 CRO(비임상시험 수탁기관)전문기관과 계약을 체결하고 전임상 시험 진행에 착수하였으며,임상시험약물 개발은 최대주주이자 국내 피부과 처방 1위 동구바이오제약이 담당할 예정이다. 이태훈 대표는 “’NCP112’는 회사의 펩타이드 기술력을 집약한 신약 후보물질로,경피투여제 개발을 목표로 성공적 전임상 및 임상1상 진입을 위해 전사적 역량을 집중하여 최선을 다하겠다”고 덧붙였다.
한편,노바셀테크놀로지는 산업통상자원부 주관 연구개발과제로 영진약품과 공동 개발하는 류마티스관절염 천연물 신약(YRA-1909)의 국내 임상 2상을 진행 중이다.
