• 최종편집 2024-03-28(목)
 

[현대건강신문=여혜숙 기자] 유양디앤유는 중증 희귀 난치성 질환인 수포성 표피박리증 치료제 신약 ‘RGN-137’을 개발 중인 유양디앤유와 지트리비앤티의 미국 합작법인 리누스 테라퓨틱스가 미국 내 수포성 표피박리증 전문 5개 병원에서 임상 시험이 순조롭게 진행되고 있음을 밝혔다.


수포성 표피박리증(EB)은 표피와 표피-진피 경계부 등을 구성하는 단백질을 만드는 유전자 변이에 의해 가벼운 외상에도 쉽게 물집이 발생되어 피부와 점막에 통증이 생기는 희귀한 유전성 질환이다. 전 세계적으로 50만명의 환자가 있으며, 미국과 유럽에서만 5만명의 환자가 있는 영·유아층의 발병률이 높은 중증 희귀 난치성 질환이나, 현재 치료제가 없어 상처치료제, 항생제 등의 대증요법만이 사용되고 있다.


현재 진행 중인 임상시험은 한 환자에게서 두 곳의 상처를 선정하고 위약과 치료제를 각각의 상처 부위에 투여하여 효과를 비교하며, 그 결과를 임상 진행과 병행하여 확인할 수 있는 Open Study이다. 리누스 테라퓨틱스는 환자에게 투약 결과 완전한 상처 치유(Complete wound healing)에서 위약 대비 치료제의 효과가 확인되었다고 말했다.


리누스 테라퓨틱스가 개발 중인 수포성 표피박리증 치료제 신약 ‘RGN-137’은 상처치료, 세포보호, 세포 이동촉진 등의 기능으로 수포성 표피박리증 치료에 특화된 신약으로 세계 최초의 수표성 표피박리증 치료약으로 승인을 목표로 하고 있다.


리누스 테라퓨틱스 관계자는 “Open Study의 결과를 토대로 임상 3상의 시점을 결정하는 만큼 이번 투여 환자의 치료 효과는 큰 의미를 가진다.”고 밝히며, “해당 임상 결과를 토대로 임상 3상을 순조롭게 준비하여 고통 받는 영·유아와 환자들에게 희망을 줄 수 있는 치료제가 되기를 희망한다.”고 말했다.


또한 리누스 테라퓨틱스에서는 “중증 희귀 난치성질환인 수포성 표피박리증 치료제의 First in Class 개발을 목표로 진행하는 만큼 이번 환자의 투여 결과는 진행 중인 글로벌 제약사들과의 라이센싱 딜에 긍정적인 작용을 할 것”이라고 말했다.


리누스 테라퓨틱스, ‘21ST ANNUAL BENEFIT’ 수상 확정

미국 내 수포성표피박리증 관련 유일한 비영리단체서 리누스 테라퓨틱스 수상


한편, 리누스 테라퓨틱스는 수포성 표피박리증 관련 미국 내 유일한 비영리 단체인 DEBRA(Dystrophic Epidermolysis Bullosa Research Association of America)에서 선정한 ‘21ST ANNUAL BENEFIT’ 수상이 확정되었다고 밝혔다.


DEBRA는 미국 내 연구 자금 지원 및 EB에 대한 포괄적인 지원을 제공하는 유일한 비영리 단체이다. 설립 주목적은 미국에 거주하는 수포성 표피박리증 환자의 치료법 및 치료법을 찾기 위한 연구 자금을 지원하는 것이다.


리누스 테라퓨틱스가 개발중인 ‘RGN-137’은 상처치료, 세포보호, 세포 이동촉진 등의 기능으로 수포성 표피박리증 치료에 특화된 신약으로, 현재 임상 3상을 위한 오픈 스터디 (Open Study)를 진행 중이다. 이 오픈 스터디는 임상 설계 등의 검증을 통하여, 향후 진행할 임상 3상의 성공 가능성을 높이기 위한 임상시험으로 미국 내 전문 병원 5곳에서 진행되고 있다.


리누스 테라퓨틱스 관계자는 “이번 DEBRA의 ‘21ST ANNUAL BENEFIT’ 수상을 통해 고통받는 수포성 표피박리증 환자의 치료에 대한 책임감을 가지게 되었다”며 “중증 희귀 난치성질환인 수포성 표피박리증 치료제의 First in Class 개발을 목표로 하는 만큼 순조롭게 임상 3상의 시점을 준비하겠다”고 설명했다.

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리누스 테라퓨틱스 ‘RGN-137’ 수포성 표피박리증 치료 효과 확인
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