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기사입력 : 2020.06.16 11:57
예방요법 통한 관절 건강 개선 효과도 확인
[현대건강신문=여혜숙 기자] Fc 융합단백 기술로 최종 반감기를 표준 반감기 치료제 대비 1.5배 연장한 혈액응고인자 8인자 혈우병 치료제가 국내에 출시됐다.
사노피-아벤티스 코리아는 16일 온라인 기자간담회를 열고 혈액응고인자 8인자의 반감기가 연장된 A형 혈우병 치료제 ‘엘록테이트®(성분명: 에프모록토코그-알파)’의 국내 출시를 알렸다.
사노피의 첫 A형 혈우병 치료제 엘록테이트는 Fc 융합 단백 기술로 최종 반감기를 표준 반감기 치료제 대비 1.5배 연장한(50IU/kg 기준 19.0시간) 혈액응고인자 8인자 치료제다.
혈우병은 유전자의 선천성, 유전성 돌연변이로 인해 혈액 내 여러 응고인자 중 하나가 결핍되어 발생하는 질환으로 결핍된 응고인자의 종류에 따라 다양하게 구분된다. 8번 응고인자 결핍증은 혈우병A, 9번 응고인자 결핍증은 혈우병B로 불리며 이 둘은 X염색체 연관질환이다.
사노피는 기자간담회에서 A형 혈우병 치료의 미충족 요구를 극복하기 위해 개발된 엘록테이트의 임상 데이터와 치료 혜택 및 혈우병 환자의 삶의 질을 높이기 위한 혈우병성 관절병증 예방 필요성을 소개했다.
A형 혈우병 환자 절반 이상 혈우병성 관절병증 보유
국내 A형 혈우병 환자의 57.8%(994명)는 혈우병성 관절병증을 갖고 있다. 혈우병성 관절병증은 환자에게 통증을 야기할 뿐 아니라 관절 가동범위를 제한시켜 특히 신체, 기능적 측면의 삶의 질을 현저히 저하시킨다. 그러나 기존 치료 옵션만으로는 이러한 혈우병성 관절병증 극복에 어려움이 있다.
강동경희대병원 소아청소년과 박영실 교수는 ‘국내 A형 혈우병 치료 현황 및 최신 지견’ 발표에서 혈우병 환자도 꾸준한 관리 및 치료를 통해 정상적인 생활이 얼마든지 가능하다고 밝혔다.
박 교수는 “혈우병은 유전자 결함에 의한 혈액응고인자 결핍증이므로 부족한 혈액응고인자를 보충해주는 치료를 한다”며 “우리나라는 응고인자 공급이 안정적이고, 보험 인정 기준이 향상되어 최근 혈우병 환자들의 삶의 질이 꾸준히 높아지고 있다”고 전했다.
또한 “평균 수명도 정상인과 큰 차이가 없다. 물론 최소한의 혈액응고인자 수치를 유지하기 위해서는 일주일에 2~3회 정맥 주사를 맞아야 하므로 지속적인 치료에 제한점도 있다”며 “엘록테이트 같은 반감기 연장 제제는 잦은 투여 부담을 덜어 치료 순응도를 향상 시킬 수 있을 것”이라고 설명했다.
특히, 엘록테이트의 경우 높은 혈중 응고인자 농도를 유지해 관절 건강 보호에 도움을 줄수 있는 것이 큰 장점이다.
엘록테이트 예방요법 시행 환자, 지속적인 관절 건강 개선 확인
사노피 희귀혈액질환사업부 의학부 신효선 이사는 임상 3상 연구인 A-LONG, Kids A-LONG과 연장 연구인 ASPIRE를 통해 ‘엘록테이트 임상 결과와 치료 혜택’을 소개했다.
엘록테이트 예방요법은 투여 주기에 관계 없이 연구 2년차까지 지속적으로 관절 건강을 개선했다.
신 이사는 “특히 연구 시작 시점에서 관절 건강이 가장 나빴던 하위 25% 환자들에게서 가장 뚜렷한 관절 건강 개선 효과를 확인했다.”고 강조했다.
또한 엘록테이트로 예방요법을 시행한 경우 성인 혈우병 환자의 표적 관절(6개월간 3회 이상 출혈 발생한 주요 관절)은 235건 중 99.18%가, 소아 혈우병 환자의 표적 관절 9건은 100% 개선되었으며, 6개월 이상 추적 관찰했을 때 성인 및 청소년 환자의 95%, 소아 환자의 100%에서 재발 없이 유지되는 결과를 나타냈다.
사노피-아벤티스 코리아의 스페셜티 케어 사업부인 사노피 젠자임 총괄 박희경 사장은 “3월 선보인 B형 혈우병 치료제 알프로릭스에 이어 A형 혈우병 치료제 엘록테이트도 출시하게 되었다”며, “이는 곧 희귀질환에 혁신적인 솔루션을 제시해온 사노피가 혈우병 치료 분야에서도 적극적으로 기여할 수 있게 되었음을 뜻한다”고 말했다. 또한 “국내 혈우병 환자들이 누리고픈 삶을 만들어 나가는데 사노피가 파트너로 함께 뛰며 최선을 다하겠다”고 밝혔다.
