• 최종편집 2021-07-29(목)
 
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헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제인 유전자재조합의약품으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약이다.

 

 

‘소아 투여시, 면역관용요법 시도에 대한 객관적 자료 필요’


[현대건강신문=여혜숙 기자] 올 2월 급여 기준의 폭이 넓어지며 기대를 모았던 A형 혈우병 예방요법제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’ 투여 기준에 대한 논란이 지속될 전망이다.


헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제인 유전자재조합의약품으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약이다.

 

지금까지 출시된 혈우병 예방요법제는 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했으나, 헴리브라는 주 1회부터 최대 4주 1회 피하주사로 그 예방 효과가 지속되는 등 출혈 감소 효과 뿐 아니라 투약 편의성을 획기적으로 개선했고 지속효과까지 향상시킨 것이 특징이다. 

 

이에 지난해 3월에는 기존 치료제에 대한 내성을 가진 항체를 보유한 혈우병 환자뿐만 아니라, 항체가 없는 일반 A형 혈우병 환자를 대상으로 한 일상적 예방요법제로도 허가를 받았다.  특히 올해 2월 1일 부로 적용되는 신규 개정안에서는 만 1세 이상 만 12세 미만 투여 대상의 급여 기준이 신설되는 급여 기준이 확대됐다.


하지만, 헴리브라 현행 급여기준에서는 △제8인자 항체를 보유한 중증 A형 혈우병 환자(응고인자 활성도가 1% 미만)에서  항체역가가 5BU(Bethesda unit)/mL 이상의 이력이 있어야 하고, △만12세 이상에서는 최근 24주간 출혈건수가 6회 이상으로 우회인자제제를 투여한 경우 또는 면역관용요법에 실패한 경우 △만1세 이상 만12세 미만 면역관용요법에 실패한 경우 또는 면역관용요법 요양급여에 관한 기준에 의한 면역관용요법 대상자 기준에 부합하나, 시도할 수 없음이 투여소견서 등을 통해 입증되는 경우 또는 면역관용요법에 성공 후, 항체가 재출현한 경우 등에만 인정된다. 


이러한 급여 기준 때문에 대부분의 소아 환자들이 사용할 수 없고, 환자 보호자들은 정맥주사를 줄일 수 있는 획기적인 신약이 개발됐음에도 불구하고 ‘그림의 떡’이나 다름없다고 주장하고 있다. 또 혈우병 환자를 치료하는 의사들도 삭감에 대한 두려움으로 처방이 곤란하다는 입장이다. 


이런 가운데 건강보험심사평가원은 8일 중앙심사조정위원회(이하 위원회)를 열고, 심장 심실 보조장치 치료술, 조혈모세포 이식, 혈우병약 헴리브라 투여 등 총 4개 안건을 심의했고, 심의 결과 4사례 모두 ‘불인정’으로 결정됐다고 밝혔다.


이번 위원회에서는 헴리브라 안건이 보다 심도있게 논의됐고, 주요 쟁점으로는 혈우병 환아에게 헴리브라를 투여한 요양급여 청구건이 ‘건강보험 기준에서 정한 면역관용요법 대상자 기준에 부합하지만, 이를 시도할 수 없음이 투여소견서 등을 통해 입증되는 경우’에 해당하는지 여부이다.


위원회는 제출된 자료 등을 종합적으로 심의한 결과 4사례 모두 헴리브라 급여기준에 부합하지 않는다고 판단했다


주요 사유로는 사례 A, B, C는 헴리브라 투여 시 정맥혈관 확보가 어렵고 중심정맥도관 삽입 및 유지가 어려웠다는 객관적 자료(충분한 정맥혈관 확보 시도 노력 등) 불충분했다는 것이다.


또, 사례 D는 과거에 면역관용요법을 시도할 수 없었으나, 현재도 이 요법 시도가 여전히 불가능한지 증명할 수 있는 객관적 자료 부족했다는 이유다.


글로벌 가이드라인에 따르면 응고인자에 대한 항체가 있는 중증 혈우병 A 환자에게 면역관용요법을 시행할 경우 항체 제거 성공률은 70-80% 수준이다.


위원회는 “건강보험 요양급여비용 인정여부는 현행 고시를 기준으로 의약학적 타당성을 검토하여 결정하는 것”이라며, “현행 기준으로도 환자의 선택권과 의료진의 진료 자율권을 보장되고 있으며, 헴리브라를 급여로 투여 받을 수 있는 여지는 충분히 있다”고 밝혔다. 


한편, 이번 헴리브라 심의 사례는 6월 심사평가원 홈페이지를 통해 공개될 예정이다.

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혈우병약 ‘헴리브라’ 급여 불인정...논란 지속
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