• 최종편집 2024-05-20(월)
 
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약값만 20억 원에 이르는 초고가 의약품인 ‘졸겐스마(성분명 오나셈노진아베파르보벡)’가 다음 달 1일부터 건강보험 급여를 적용받게 됐다.

 


[현대건강신문=여혜숙 기자] 약값만 20억 원에 이르는 초고가 의약품인 ‘졸겐스마(성분명 오나셈노진아베파르보벡)’가 다음 달 1일부터 건강보험 급여를 적용받게 됐다.


척수성근위축증(SMA) 치료제인 노바티스의 졸겐스마는 ‘원샷형 유전자치료제’로 미국 기준 투약 비용이 약 28억원에 달해 ‘세계에서 가장 비싼 약’으로 알려져 있다.


건강보험정책심의위원회(이하 건정심)는 20일 ‘졸겐스마’에 대한 건강보험 적용을 의결했다.


척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA)은 SMN1(Survival Motor Neuron 1) 유전자의 돌연변이로 인해 근육의 움직임과 힘 조절에 필수적인 운동신경세포가 상실되는 희귀 유전 질환으로, 일반적으로 증상 발생 시기가 빠를수록 중증도가 높다.

 

생후 6개월 이내 증상이 발현되는 SMA 1형의 경우 심한 근력 약화로 스스로 앉을 수 없으며, 평균 기대여명은 13개월로 보통 만 2세 이전에 호흡장애가 나타나 2년 이내에 사망한다. 


국내 척수성근위축증 환자는 신생아 26만명 기준으로 13명~17명이 발생해, 이중 졸겐스마주 대상이 되는 SMN1 환자는 60%인 8~10명으로 추계되고 있다.


졸겐스마의 투약 비용은 미국에서 212만 5000달러로 한화로 약 28억원에 이른다. 국내 약가는 1,981,726,933원으로 거의 20억원 수준이지만, 이번 급여 적용으로 본인부담금이 2억원으로 줄어든다. 여기에 본인부담상한제까지 적용되면 환자의 투약 비용은 최대 598만원에서 최저 83만원 정도다.


다만, 초고가 신약인 만큼 급여 사전승인, 환자 성과기반 위험분담 및 총액제한 적용이라는 조건이 붙었다. 특히 환자별 치료성과를 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 국민건강보험공단에 환급하도록 했다.


또한, 스핀라자와의 교차투여 여부와 관련해서는 스핀라자 투여 후 졸겐스마 투여는 가능하지만, 졸겐스마 투여 후 스핀라자 투여는 급여에 반영하지 않기로 했다.


정부에서는 졸겐스마 급여로 첫해 277억원, 이후부터는 연 130억원의 건강보험 재정이 추가로 소요될 것으로 전망했다.


한편, 이번 급여적정성 평가결과의 근거가 된 졸겐스마의 임상시험 결과 단일군 임상시험에서 SMA1형 환자의 자연경과에서는 달성할 수 없다고 알려진 무사건 생존율 및 운동기능 달성 등의 효과를 보였다. 스핀라자와의 간접비교 결과에서도 무사건 생존율 및 운동기능 달성 항목에서 졸겐스마는 스핀라자 대비 통계적으로 유의한 개선을 보였다.


대한소아신경학회, 대한신경과학회, 대한신경근육질환학회 등 관련 학회는 “SMA 질환의 원인이 되는 SMN1 유전자를 환자에게 직접 주입하여 치료하는 유전자 치료제로, 단회 투여로 빠른 효과 발현과 지속적인 효과를 보인다”고 밝혔다.


특히, 중증 SMA 1형의 경우 생후 6개월 이내에 증상이 발현되어 급속도로 환자가 운동 능력을 상실하게 되고 이러한 증상은 비가역적으로 진행되므로, 조기에 발견하여 치료하는 것이 SMA 환자의 치료 예후에 가장 중요하다. 


이들 학회는 “SMA 질환의 원인이 되는 SMN1 유전자를 환자에게 직접 주입하여 근원적 치료를 가능케 하는 치료제로, 단회 투여로 빠른 효과 발현과 지속적인 효과를 보여, 척추천자 주사를 평생에 걸쳐 4개월마다 투여하는 대체약제와 비교 시 환자와 보호자의 부담을 크게 완화할 수 있다”는 의견을 제시했다.

 

한편, 더불어민주당 최혜영 의원실은 20일 보도자료를 통해 초고가 척수성근위축증 치료제의 건강보험 급여 적용을 환영했다.


최혜영 의원은 “오늘 건정심을 통해 초고가였던 척수성 근위축증의 치료제의 건강보험 적용이 결정되었다”며 “이번 결정으로 그간 척수성 근위축증으로 힘들어하시던 국민께 큰 힘이 될 것 같아 매우 기쁘다”고 밝혔다.


최 의원은 지난 2021년도 보건복지부 국정감사에서 척수성 근위축증을 앓고 있는 당시 13개월 된 환아의 어머니를 참고인으로 국회 출석을 요청해, 현재 환자 상황과 초고가인 척수성 근위축증 치료제의 건강보험 적용 필요성에 대해 알리며 보건복지부 장관에게 이에 대한 시급한 처리를 요청한 바 있다.

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20억대 초고가 ‘척수성근위축증’ 치료제 졸겐스마 건강보험 급여 적용키로
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