• 최종편집 2024-02-29(목)
 
  • 식약처, 질병코드 조차 없던 한랭응집소병 환자에게 새로운 치료 기회 제공
  • 한랭응집소병 진단 후 5년 간 사망률 3배 증가, 생존여명 8.5년
  • 적은 환자 수만큼 질병에 대한 인지도 낮아 치료 사각지대에 놓여

[현대건강신문=여혜숙 기자] 극희귀 자가면역 혈액 질환인 한랭응집소병(Cold agglutinin disease, CAD) 치료제가 국내에서 처음으로 허가됐다.


식품의약품안전처는 (주)사노피-아벤티스코리아(社)의 희귀, 신약 의약품 한랭응집소병 치료제 ‘엔제이모(수팀리맙)’를 12일 허가했다.


한랭응집소병은 인구 100만 명 당 약 1명에게 발생하는 자가면역 혈액 질환으로 사망에 이를 수 있는 치명적인 빈혈 및 혈전성 합병증을 유발하는 것이 특징이다. 특히, 한랭응집소병 진단 후 5년 간 사망률이 3배 증가하며, 진단 후 생존여명은 8.5년에 그친다. 


우리나라의 경우 그 동안 한랭응집소병에 대한 질병코드 조차 없어 환자 수 집계조차 불가능했다. 또한, 적은 환자 수만큼 질병에 대한 인지도가 낮아 치료 사각지대에 놓여있다.


이번에 식약처의 허가를 받은 '엔제이모'는 자가면역 용혈성 빈혈(Autoimmune Hemolytic Anemia, AIHA) 중 한 종류인 정상 체온 이하의 온도에서 적혈구를 응집시켜 용혈을 일으키는 한랭응집소병이 있는 성인 환자의 용혈치료에 사용한다.


‘엔제이모’는 보체 단백질인 C1s와 결합하는 IgG4 단클론항체(mAb)로 보체의 활성화 과정을 방해하여 용혈 현상을 억제한다.


한편, 한랭응집소병은 한랭응집소라는 자가 항체가 적혈구에 결합하며 발생한다. 이는 비이상적으로 적혈구가 파괴되는 현상인 ‘용혈’을 촉발한다. 적혈구는 우리 몸에 산소를 운반하는 중요한 역할을 하기 때문에, 용혈 현상이 지속·반복되는 한랭응집소병 환자는 사망에 이를 수 있는 치명적 빈혈, 호흡곤란, 혈색소뇨증 등 다양한 증상으로 고통을 받는다.


한랭응집소병은 의료진도 잘 모를 정도로 질환 인지도가 낮다. 그렇다 보니 환자들이 한랭응집소병의 증상에 대해 몰라서 진단이 지연되거나, 진단 전까지 여러 번의 병원을 방문하게 되는 경우가 많다. 힘들게 진단을 받게 되더라도 그 동안 국내에 허가된 약이 없기 때문에 치료가 상당히 제한적이었다. 이번 ‘엔제이모’ 국내 허가로 그 동안 의료적 미충족 요구가 컸던 한랭응집소병 환자들은 보다 적극적 치료가 가능해졌다.

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한랭응집소병 치료제 ‘엔제이모’ 허가...극희귀 혈액 질환
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