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• SK바이오팜, 세노바메이트 수익 토대로 중장기 연구개발 전략 제시

  [현대건강신문=여혜숙 기자] SK바이오팜이 2025년 4분기 및 연간 실적 발표와 함께 진행된 R&D 세션을 통해 중추신경계(CNS) 분야 및 방사성의약품 치료제(RPT)를 중심으로 한 파이프라인과 플랫폼 기술 중심의 중장기 연구개발(R&D) 계획을 공개했다. 이번 R&D 세션은 그간 관심이 집중됐던 SK바이오팜의 주력 제품인 세노바메이트(미국 제품명: 엑스코프리) 외에 차세대 파이프라인과 플랫폼 기술 개발 계획을 시장에 설명하고, 세노바메이트를 통해 확보한 이익 증가와 현금흐름에 기반한 ‘빅 바이오텍(Big Biotech)’으로의 성장 방향을 명확히 제시하기 위해 마련됐다. 황선관 신약연구부문 부사장(CTO)은 파킨슨병을 중심으로 한 CNS 연구개발 방향에 대해 소개했다. CNS 분야에서는 뇌전증 치료제 개발 경험을 통해 축적한 CNS 및 저분자(Small Molecule) 연구개발 역량을 기반으로, 증상 개선을 넘어 질병의 진행 자체에 개입하는 질병조절치료제(Disease Modifying Therapy, DMT) 개발 전략을 제시했다. SK바이오팜은 파킨슨병의 병인과 연관된 핵심 기전과 바이오마커 기반 정밀의학 접근을 통해 중장기적으로 경쟁력 있고 성공 확률 높은 파이프라인을 구축해 나갈 계획이다. 파킨슨병은 뇌 속 신경전달물질인 도파민을 생성하는 세포가 점차 소실되면서 운동 기능이 저하되는 대표적인 퇴행성 뇌질환으로, 파킨슨병 환자의 약 5~15%는 GBA11 유전자 변이와 밀접한 관련이 있는 것으로 알려져 있다. GBA1 유전자에 변이가 발생하면 세포 내 노폐물을 분해하는 GCase2 효소의 기능이 떨어지고, 이로 인해 독성 단백질인 알파-시누클레인(α-synuclein) 3이 과도하게 축적돼 도파민 세포가 사멸하며 증상이 악화된다. SKL32276은 증상 개선을 넘어 파킨슨병의 근원적인 병인을 타깃하여 질병의 진행을 지연 및 억제하는 차세대 질병조절치료제(DMT)다. SK바이오팜은 뇌전증 치료제 개발 경험을 통해 축적한 CNS 및 저분자(Small molecule) 연구 개발 역량을 기반으로 현재 전임상 연구를 진행 중이다. 황 부사장은 “SKL32276은 GCase 효소를 활성화시켜 알파-시누클레인 축적을 억제하는 방식으로 작용하는 차세대 파킨슨병 치료 후보물질”이라며 “경쟁물질 대비 약 2,000배 강력한 타겟 결합력을 보였으며, 다양한 동물 모델에서 운동 기능을 정상 수준에 가깝게 회복시켰다. 3개월 간 휴약 후에도 효능이 지속되어 질병의 원인을 조절하는 베스트 인 클래스(Best-in-Class) DMT로서의 잠재력을 확인했다”고 설명했다. 또한 SKL32276은 세포 내 노폐물을 분해하는 ‘리소좀’과 손상된 세포 구성 요소를 제거하는 자가포식(Autophagy) 기능을 활성화함으로써, 파킨슨병의 주요 원인인 알파-시누클레인 응집체를 80% 이상 효과적으로 제거하는 것을 확인했다. 이는 파킨슨병의 악화를 늦추는 핵심 메커니즘으로 주목받고 있다. 황 부사장은 “SK바이오팜은 초기에는 GBA1 유전자 변이를 가진 환자를 대상으로 임상 정확도를 높여갈 예정이며, 이후 GBA1 변이 외 파킨슨병 환자군으로 적응증 확대도 추진할 예정”이라고 덧붙였다. 신용제 RPT Preclinical 센터장은 방사성의약품 치료제(이하 RPT) 분야에서 두 개의 외부 도입 파이프라인과 한 개의 자체 개발 파이프라인 별 표적 단백질과 핵심 경쟁력 그리고 개발 계획을 소개했다. 여기에 더하여, 확장성∙안정성∙효율성을 개선한 독자적 킬레이터(Chelator) 플랫폼 확보 계획을 제시했다. SK바이오팜은 2023년 뉴 모달리티인 RPT로의 진출 선언 후, 2024년과 2025년 외부 파이프라인을 도입했다. 또한 인하우스에서 향후 지속적으로 신약후보물질을 창출할 수 있는 플랫폼 기술을 준비하며 RPT 연구개발 역량을 단계적으로 확장했다. 이를 뒷받침하기 위해 안정적인 방사성동위원소(RI) 공급망도 다각화했다. SK바이오팜은 차세대 파이프라인과 핵심 플랫폼 기술의 개발 진전 및 주요 마일스톤을 학회 발표와 IR 활동을 통해 시장에 지속적으로 소통할 계획이다. 또, 미국 FDA에서 승인한 두 개의 신약을 자체 발굴하였고, 혁신 신약의 발굴부터 임상, 미국 FDA 허가, 미국 내 성공적인 상업화에 이르는 전 주기를 경험한 국내 유일의 기업으로서, 앞으로도 국내 신약 개발의 성공 스토리를 주도해 갈 것이라고 강조했다.

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  2026-02-06

• 성장호르몬 결핍 진단 희귀약 '마크릴렌' 급여 청신호

  [현대건강신문=여혜숙 기자] 성인의 성장호르몬 결핍 진단에 사용하는 수입 희귀의약품인 '마크릴렌'이 건강보험 급여에 청신호가 켜졌다. 건강보험심사평가원은 2026년 제2차 약제급여평가위원회에서 심의한 결과를 5일 공개했다. 이날 요양급여 결정신청 약제는 엔케이메디텍의 '마크릴렌과이(마시모렐린아세트산염, 이하 마크릴렌) 한 품목이다. 마크릴렌과립은 지난 2023년 9월 식품의약품안전처로부터 국내 허가를 받은 제품으로 성인 성장호르몬 결핍증(AGHD) 진단에 사용된다. AGHD는 성장호르몬 분비가 부족한 성인에게 심혈관 질환, 골밀도 감소, 피로, 우울감 등 다양한 증상을 유발할 수 있다. 성인 성장 호르몬 결핍의 진단에 사용되는 마크릴렌은 그렐린(ghrelin) 수용체에 작용해 성장호르몬 분비를 자극하는 경구용 의약품으로 기존 표준 진단검사 방법인 ‘인슐린 내성검사’가 어려운 환자의 진단검사에 사용된다. 기존 표준 진단법인 인슐린 내성검사는 저혈당을 유도하는 방식이어서 고령자나 심혈관 질환자 등에게 적용하기 어렵다는 한계가 있었다. 마크릴렌은 섭취시 시상하부-뇌하수체 축 내 존재하는 그렐린 수용체를 자극해 성장호르몬 분비를 유도한다.

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  2026-02-05

• 삼일제약 '글립타이드' 재평가 실패...유효성 입증 못해

  [현대건강신문=여혜숙 기자] 삼일제약의 위·십이지장궤양 및 위·십이지장염 치료제 ‘글립타이드(설글리코타이드)’가 유효성을 입증하지 못해 퇴출 위기에 놓였다. 식품의약품안전처는 의약품 안전성·유효성 재평가 결과, ‘위·십이지장궤양 및 위·십이지장염’에 대해 유효성을 입증하지 못한 ‘설글리코타이드’ 제제의 사용을 중지하고, 다른 대체 의약품을 사용하도록 권고하는 의약품 정보 서한을 2월 5일 의·약사 및 환자 등에게 배포했다. 식약처는 ‘설글리코타이드’ 제제에 대해 재평가 제출 자료와 중앙약사심의위원회 자문 내용을 종합·평가한 결과, 안전성에는 문제가 없다고 판단했다. 다만 ‘위·십이지장궤양 및 위·십이지장염’에 대한 효능·효과를 업체가 국내 임상시험을 통해 입증하지 못함에 따라, 일선 의료현장에서 해당 질환의 치료 목적으로 사용되지 않도록 했다. 설글리코타이드 제제는 돼지 십이지장에서 추출한 동물 유래 의약품으로, 이탈리아에서 개발됐으며 삼일제약이 국내 독점 판권을 보유하고 있다. 국내에는 설글리코타이드 제제 관련 제네릭이 없어, 현재 사용되고 있는 설글리코타이드 제제는 삼일제약의 ‘글립타이드정 200mg’ 한 품목뿐이다. 식약처는 정보 서한을 통해 의·약사 등 전문가들에게 ‘위·십이지장궤양 및 위·십이지장염’ 환자에게 다른 대체 의약품을 처방·조제하도록 협조를 요청했으며, 환자들에게도 의·약사와 상의할 것을 당부했다. 아울러 보건복지부와 건강보험심사평가원 등 관련 기관에도 해당 품목의 의약품 정보 서한을 전달했다.

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  2026-02-05

• ‘듀피젠트’ 중증 천식에도 급여...스테로이드 의존 줄일 것

  [현대건강신문=여혜숙 기자] ‘듀피젠트(두필루맙)이 올해 1월 1일부터 기존 치료에도 조절이 어려운 12세 이상의 중증 제2형 염증성 천식 환자 대상으로 급여를 적용 받아 중증 천식 화장의 새로운 패러다임을 제시했다. 사노피는 5일 듀피젠트의 중증 제2형 염증성 천식 치료 건강보험 급여 적용을 기념하는 기자간담회를 개최하고, 국내 중증 천식 치료의 최신 지견과 이번 급여 등재의 임상적 의의를 공유했다. 듀피젠트는 보건복지부 고시에 따라 올해 1월부터 고용량 흡입용 코르티코스테로이드-장기지속형 흡입 베타2 작용제(ICS-LABA)와 장기지속형 무스카린 길항제(LAMA) 치료에도 조절이 어려운 12세 이상의 중증 제2형 염증성 천식 환자 대상으로 급여가 인정됐다. 특히 치료 12개월 전부터 혈중 호산구(EOS) 150cells/μL 이상 또는 호기산화질소(FeNO) 25ppb 이상이면서 전신 코르티코스테로이드가 요구되는 천식 급성 악화 4번 이상 발생 환자, 그리고 듀피젠트 프리필드주, 펜 300mg에 한하여 치료 6개월 전부터 프레드니솔론(prednisolone) 5mg/day 이상과 동등한 수준의 경구 코르티코스테로이드를 지속적으로 투여한 환자에게 급여 적용된다. 이날 간담회에서 건국대학교병원 호흡기-알레르기내과 문지용 교수는 국내 중증 제2형 염증성 천식 치료 환경과 국내 환자들의 미충족 수요를 짚어보고, 신규 급여 옵션으로서 듀피젠트의 임상적 가치와 치료 변화 전망을 발표했다. 중증 천식은 천식 환자 중에서도 기존 치료에도 관리되지 않고 악화를 겪기에, 적절한 치료가 이행되지 않을 경우 짧은 시간 내 폐기능이 점차 악화되고, 심한 경우 급성 악화로 인해 응급실 입원이나 사망에 이를 수 있는 치명적인 질환이다. 문 교수는 “그간 중증 천식 환자들은 기존 치료에도 불구하고 질환이 충분히 조절되지 않아, 급성 악화로 인한 삶의 질 저하 등 새로운 치료제에 대한 미충족 수요가 매우 높았다”고 설명했다. 실제 성인 중증 천식 환자의 약 50~70%는 제2형 염증성 천식에 해당하는데, 제2형 염증성 천식은 IL-4, IL-5, IL-13 등 면역 단백질의 과잉 분비로 인해 나타나며, 아토피피부염, 만성 비부비동염, 만성폐쇄성폐질환(COPD) 등 다양한 동반 질환을 유발할 수 있어 환자의 삶을 전반적으로 위축시킨다. 이에 따라 세계천식기구(GINA) 가이드라인에서도 중증 천식 진료 시 제2형 염증 여부를 확인해 그에 맞는 치료제를 선택하도록 권고 있다. 문지용 교수는 “듀피젠트는 국내 유일의 제2형 염증성 천식 치료제로 기존 치료제와 달리 IL-4와 IL-13 두 가지 염증 경로를 동시에 차단한다”며 “이를 통해 중증 천식 환자들의 연간 중증 악화 비율과 폐기능을 개선시키고, 경구 코르티코스테로이드 의존성 환자에서도 유의미한 천식 조절 효과를 나타낸다”고 설명했다. 실제 진료 현장에는 기존 치료에도 반복적인 급성 악화로 예후가 불량한 환자들이 상당수 존재하는데 발병 원인을 표적하는 듀피젠트의 급여 등재로 기존 치료제에 한계를 느끼던 환자들에게 보다 나은 치료 옵션을 제공할 수 있다는 것이 그의 설명이다. 특히 혈중 호산구(EOS) 150cells/μL 이상 또는 호기산화질소(FeNO) 25ppb 이상, 외에도 바이오마커 수치 기준이 없는 경구 스테로이드 의존(OCS-dependent) 환자에서도 급여 인정되면서, 기존 치료제의 급여 조건을 충족하지 못해 치료 기회가 제한되었던 환자들을 포함해, 보다 많은 환자들에게 치료 옵션을 확대할 수 있게 되었다. 문 교수는 “경구 코르티코스테로이드는 장기 사용 시 골다공증, 당뇨, 고혈압 등 심각한 전신 합병증을 유발할 수 있어 국내외 주요 학회 가이드라인에서는 경구 코르티코스테로이드 감량·중단을 주요 치료 목표로 제시하고 있다. 그러나 우리나라 중증 천식 환자군에서의 경구 코르티코스테로이드 지속 복용 비율은 미국보다 4.5배나 높아 관리가 시급한 상황”이라고 지적했다. 이어 “듀피젠트는 경구 코르티코스테로이드 의존 중증 천식 환자군에서 스테로이드 감량 효과를 보인 최초의 생물학적제제로서 불필요한 스테로이드 사용을 줄이고 장기적으로 지속 가능한 치료 전략을 세울 수 있다는 점에서 임상 현장의 기대가 크다”고 강조했다.

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  2026-02-05

• ‘코셀루고’ 신경섬유종증 1형 성인 환자에서도 치료 희망 제시

  [현대건강신문=여혜숙 기자] 신경섬유종증 1형(이하 NF1) 치료제인 ‘코셀루고(성분명 셀루메티닙)’가 성인 환자 치료까지 적응증이 확대 되면서 환자들에서도 보다 적극적인 치료가 가능해졌다. 한국아스트라제네카는 4일 웨스틴 서울 파르나스에서 증상이 있고 수술이 불가능한 총상신경섬유종(이하 PN)을 동반한 신경섬유종증 1형 치료제 ‘코셀루고’의 성인 적응증 확대를 기념하는 기자간담회를 개최했다. 코셀루고는 증상이 있고 수술이 불가능한 NF1-PN의 치료제로 허가 받은 국내 최초의 의약품이다. 세포 증식을 촉진하는 MEK 1/2 효소의 활성을 선택적으로 차단하는 기전이다. 국내에서는 2021년 만 3세 이상 18세 이하의 NF1-PN 소아·청소년 환자 대상으로 허가됐으며 지난해 11월 성인 환자 치료제로 적응증 확대 승인을 받았다. 이날 기자간담회에서 서울아산병원 의학유전학센터 이범희 교수가 국내 성인 NF1-PN 치료의 한계와 한국인 환자 대상 코셀루고의 임상적 유용성에 대해 설명했다. NF1은 유전자 돌연변이에 의해 발생하는 희귀질환으로 커피색 반점, 겨드랑이와 서혜부의 주근깨, 총상신경섬유종 등 다양한 증상이 전신에 걸쳐 나타난다. 특히 NF1 환자의 30~50%에서 나타나는 총상신경섬유종은 안면이나 목, 신경 근처에 생기는 종양으로 발생 위치에 따라 심각한 외형변화, 통증, 기능 장애 등과 같은 문제를 초래할 수 있다. 또한 일부 환자에서는 악성말초신경초종양(MPNST)으로도 발전할 수 있다. 이 교수는 “신경섬유종증은 유전적 요인으로 인해 발생하는 희귀 질환으로, 피부와 중추신경계에 이상을 보이는 신경피부 증후군”이라며 “여러 신경섬유종증 아형 중 신경섬유종증 1형이 가장 흔한데, 인구 3,000명 당 1명꼴로 나타나는 희귀 질환 중에서는 환자가 많은 편으로 국내에는 1만여 명의 환자가 있을 것으로 추정된다”고 말했다. 특히 “PN은 신경을 따라 발생하는 종양으로 외모 손상과 통증, 장기압박을 유발할 뿐 아니라 악성으로 변할 가능성도 있어 적극적인 치료가 필요하다”고 설명했다. 그동안 수술 이외에 치료할 수 있는 방법이 없었지만 코셀루고가 출시되면서 보다 적극적인 치료가 가능해졌다. 이 교수는 “기존에는 외과적 수술이 주요 치료 옵션이었으나 종양의 위치 특성상 신경 및 혈관 손상 위험으로 완전 절체가 어려운 한계가 있었다”며 “코셀루고의 등장으로 약물 치료를 통한 종양 부피 감소가 가능해졌지만, 그동안 소아·청소년 환자에만 허가돼 성인 NF1-PN 환자들에게 치료 희망을 제시한다는 점에서 의미가 크다”고 강조했다. 지난해 국내 NF1-PN 환자들을 대상으로 한 연구 결과를 발표하기도 한 이범희 교수는 국내 만 3세 이상 소아 및 성인 NF1-PN 환자에게 코셀루고를 투약한 결과, 성인 환자에서도 PN의 부피가 안정적으로 감소했으며 이러한 종양 감소 효과는 최대 26주기까지 유지된 것으로 나타났다고 설명했다. 이 교수는 “NF1으로 인해 나타날 수 있는 신경인지 기능 저하 역시 성이 ㄴ환자에서도 코셀루고 치료 후 개선되는 양상을 보였다. 특히 12주기 시점에서 전체 지능지수 처리 속도의 평균값이 기준치 대비 향상됐다”며 “코셀루고는 성인 환자에게도 NF1-PN의 부피 감소뿐 아니라 신경인지 기능, 삶의 질 등 다양한 NF1 동반 증상 전반에 긍정적인 영향을 미치는 치료 옵션”이라고 강조했다. 이어 두 번째 연자로 나선 서울아산병원 의학유전학센터 황수진 교수는 코셀루고의 성인 적응증 확대 근거가 된 글로벌 3상 임상 KOMET 연구 결과를 바탕으로 성인 NF1-PN 환자에서의 치료 가치를 집중적으로 조명했다. 3상 임상에서 코셀루고는 총상신경섬유종을 동반한 NF1 성인환자에서 위약 대비 뚜렷한 종양 크기 감소 효과를 나타냈다. 연구의 1차 평가 변수였던 ORR(객관적 반응률)은 코셀루고 투여군에서 20%으로 나타나 위약군의 5% 대비 통계적으로 유의미한 효과를 나타냈다. 특히 코셀루고 투여군에서는 종양 크기의 반응이 빠르게 나타났으며 객관적 반응이 확인된 환자의 86%에서 최소6개월 이상 반응이 유지됐다. 황 교수는 “코셀루고군 환자는 위약군 대비 빠르고 뚜렷한 종양 부피 감소 효과를 보였다”며 “이러한 효과를 바탕으로 그 동안 치료 옵션이 제한적이었던 성인 NF1-PN 환자에서 치료 패러다임을 바꿀 것으로 기대한다”고 강조했다. 또한 코셀루고는 성인 NF1 환자에서 종양 부담을 줄일 뿐 아니라 통증 개선에도 기여할 수 있는 실질적인 치료 옵션으로서의 가능성을 나타냈다. 연구 등록 시점에서 기저 만성 통증 점수(PAINS-pNF chronic pain score)가 3점 이상이었던 환자에서 코셀루고 투약 후 임상적으로 의미있는 개선에 해당되는 2점 이상의 통증 감소가 관찰됐다. 다만 위약 대비 통계적인 유의성은 달성하지 못했다. 한국아스트라제네카 희귀질환사업부 김철웅 전무는 “코셀루고는 그 동안 치료 옵션이 매우 제한적이었던 성인 NF1-PN 환자 치료 환경에 새로운 변화를 제시하는 치료제”라며 “이번 성인 적응증 확대를 통해 만 3세 이상 소아·청소년에 이어 성인 환자에게까지 치료의 지평을 넓힐 수 있ㄴ게 되어 매우 뜻깊게 생각한다”고 말했다.

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  2026-02-04

• ‘핀테플라’ 희귀 소아뇌전증 ‘드라벳 증후군' 치료 새로운 희망

  [현대건강신문=여혜숙 기자] 소아 난치성 희귀질환인 '드라벳 증후군' 치료제가 국내에서 허가됐다. 한국유씨비제약은 4일 드라벳 증후군 치료제 '핀테플라액(펜플루라민염산염)'의 허가를 기념해 기자간담회를 개최했다. 핀테플라는 세로토닌 방출을 통해 다수의 5 HT 수용체 아형을 자극해 발작을 감소시키는 독특한 기전의 치료제다.9 세로토닌 수용체(serotonin receptor)와 시그마-1 수용체(sigma-1 receptor)를 동시에 활성화하는 이중 기전으로 환자의 발작을 감소시킬 수 있다. 이를 통해 궁극적으로 환자와 보호자의 삶의 질을 개선시킬 수 있다. 이날 기자간담회에서 연세대학교 세브란스 어린이병원 소아신경과 강훈철 교수가 '드라벳 증후군 질환 부담 및 미충족 수요'를 주제로 드라벳 증후군의 질환 부담과 제한적 치료 옵션에 대해 소개했다. 드라벳 증후군은 생후 12개월 전후에 발병하는 소아 난치성 희귀질환 드라벳 증후군은 생후 12개월 전후에 발병하며 환자의 최대 15%가 유아기 또는 청소년기에 사망하는 치명적인 소아 난치성 희귀질환이다. 드라벳 증후군 환자는 신체 경직, 언어 발달 장애, 자폐, 정신지체, ADHD 등 신체적, 정신적 동반질환 위험이 높다. 보호자들 또한 24시간 돌봄부담, 경력 중단, 소득 손실 등 높은 돌봄 스트레스와 낮은 삶의 질을 감내하고 있다. 강 교수는 "드라벳 증후군 환자는 다양한 발작 및 비발작 증상으로 인해 평생 심각한 신경발달, 운동, 인지, 행동 장애를 안게 되며 돌연사 등으로 조기 사망 위험이 매우 높고 사망 연령이 어린 것이 특징"이라며 질환의 치명성에 대해 설명했다.' 특히, 드라벳 증후군 환자에서 장기간 발생하는 빈번한 발작은 환자와 보호자의 삶의 질을 저하시킬 뿐만 아니라 돌연사(SUDEP)의 위험도 있어 발작을 줄이거나 멈추는 것이 질환의 주된 치료목표다. 그러나 기존의 항경련제만으로는 발작 조절에 한계가 있고 일부 약제는 오히려 발작을 악화시킬 수 있어 국내 치료 환경은 여전히 미충족 수요가 큰 상황이었다. 세브란스병원 강훈철 교수 “핀테플라, 진인사 대천명의 약물 기대” 강 교수는 "드라벳 증후군 치료는 발작 빈도 감소를 넘어, 비발작 동반 질환 관리와 약물 부작용 최소화를 목표로 해야 하지만, 현 치료 환경에서는 이를 충분히 달성하기 어려웠다"며 "발작을 보다 효과적으로 조절하고 인지 저하와 장기적 장애를 줄이며 환자와 보호자의 삶의 질을 개선할 수 있는 치료 옵션에 대한 미충족 의학적 수요가 여전히 크다"고 현재 치료 환경의 한계를 언급했다. 이어 “진단까지의 여정이 길어질수록 가족의 심리적 스트레스가 증가하고 환자 예후는 악화된다”며 “특히 일부 항발작약물은 질환의 예후 및 인지 기능에 영향을 줄 수 있는 부작용을 나타낼 수 있다. 합의된 전문가 의견에 따르면 나트륨 채널 차단제는 드라벳 증후군 환자에서 금기이며, 영유아 시기에 장기간 사용될수록 발달 결과가 나빠지는 것으로 보고되고 있다. 금기 약물 사용을 피하기 위해 조기 진단이 매우 중요하다”고 강조했다. 특히 드라벳 증후군의 경우 환자는 물론 가족에게도 상당한 임상적, 경제적 부담을 초래하게 된다. 한 연구에 따르면 환자 보호자의 66%가 우울증을 겪었으며, 48%가 재정적 어려움이 있고, 76%가 전반적인 삶의 질에 크게 영향을 받았다. 또한 드라벳 증후군 환자의 보호자들은 불안 및 우울 수준도 증가하는 것으로 나타났다. 강 교수는 “핀테플라는 발작을 막는 역할도 있지만 근본적으로 발작을 치료하는 효과도 기대할 수 있는 약물이고, 기존의 약물과는 다른 기전을 가지고 있어 기대를 많이 모으고 있다”며 “보호자들에게 늘 하는 말이 ‘진인사 대천명’이다. 핀테플라가 진인사 대천명의 약물이 되지 않을까 생각한다”고 밝혔다. 분당서울대병원 김헌민 교수 “핀테플라 다양한 임상 통해 발작 조절 효과 입증” 분당서울대병원 소아청소년과 김헌민 교수는 ‘핀테플라 허가 임상 및 치료 가치’를 주제로 한 발표를 통해 핀테플라의 기전과 주요 임상 데이터에 대해 설명했다. 김 교수는 “핀테플라가 극희귀 소아 중증난치성 질환이라는 드라벳 증후군의 특성상 임상시험과 환자 모집이 매우 어려운 환경임에도 불구하고, 다수의 임상시험과 실제 임상 환경에서 발작 조절 효과와 치료 가치를 일관되게 입증한 치료제”라고 밝혔다. 핀테플라는 2세부터 18세 이하의 소아청소년 드라벳 증후군 환자를 대상으로 한 세 가지 주요 임상연구 결과를 기반으로 허가가 이뤄졌다. 스티리펜톨과 병용하지 않은 연구에서 핀테플라 투여군이 위약군보다 62.3% 더 큰 월 평균 경련성 발작 빈도 감소를 보이며 1차 유효성 평가변수를 충족했다. 스티리펜톨과 함께 병용한 연구에서도 핀테플라 투여군은 위약군 대비 54% 더 큰 월 평균 경련성 발작 빈도 감소를 보였다. 발작이 일어나지 않은 무발작기간(Seizure-free interval) 중앙값 역시 연구에서 핀테플라 투여군 25.0일 대비, 위약군 9.5일로 핀테플라 투여군에서 더 길게 나타났으며 연구에서도 핀테플라 투여군 22일, 위약군 13일로 확인됐다. 또한 75% 이상 경련성 발작이 감소된 환자 수는 연구에서 핀테플라 투여군 50%, 위약군 2%로 나타났으며, 연구에서는 핀테플라 투여군 35%, 위약군 2%로 확인됐다. 3년간의 공개연장연구에서도 연구 베이스라인 대비 경련성 발작 감소 중앙값은 66.8%로 장기간 유효성과 안전성을 보여주었다. 또한 2025년 12월 미국뇌전증학회(AES)에서 발표된 공개연장연구의 최종 결과에 따르면, 최대 4년까지 이러한 효과가 유지되는 것으로 확인됐다. 이러한 공개연장연구 결과는 핀테플라가 소아 및 성인 환자에서 장기간 사용 시 지속적인 임상적 혜택을 제공함을 추가로 입증했다. 핀테플라의 안전성 프로파일 또한 관리가능한 수준이었다. 또한 핀테플라는 기존에 복용하던 항발작제를 중단하거나 용량 조절 없이 함께 복용할 수 있다. 김 교수는 “드라벳 증후군은 소아기에 발병해 장기간 치료가 필요한 질환인 만큼 핀테플라는 장기 복용 환경에서도 효과와 안전성을 함께 확인했다는 점에서 임상적 의미가 있다”고 밝혔다. 한국유씨비제약 에드워드 리 대표는 “드라벳 증후군은 지속적이고 예측하기 어려운 발작으로 인해 환아 뿐 아니라 가족 전체의 일상에 영향을 주는 극희귀 중증 난치성 질환이지만 그동안 국내 치료 환경에서는 치료 옵션이 특히나 제한적이었다”며 “핀테플라는 국내에서 드라벳 증후군 적응으로 최초이자 유일하게 허가된 치료제로 이번 허가를 통해 국내 치료 환경 개선에 의미 있는 계기가 되기를 기대한다”고 말했다.

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  2026-02-04

• 간암 고위험군 4명 중 1명, 검진 사각지대 있어

  침묵의 장기 간에서 자라는 '간암'은 폐암, 췌장암과 함께 치료가 가장 어려운 암 중 하나로 꼽힌다. 최근 면역항암제와 정밀 치료 기술의 발전으로 간암 치료 성적은 괄목할 만한 향상을 보이고 있으나 치료 효과를 극대화하기 위해서는 결국 언제 종양을 발견하느냐가 핵심이다.

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  2026-02-03

• ‘이뮤노시아닌’ 가처분 신청...보의연, 대법원서 최종 승소

  [현대건강신문=여혜숙 기자] 한국보건의료연구원(NECA, 원장 이재태)은 암 환자의 종양 치료 및 재발 예방 목적으로 사용되는 비급여 약제 '이뮤노시아닌'에 대한 의료기술재평가 결과와 관련해 수입업체가 제기한 가처분 신청이 대법원에서 최종 기각됐다고 2일 밝혔다. 이번 사건은 NECA가 비급여 약제인 이뮤노시아닌에 대해 의료기술재평가를 실시한 후 결과를 공표한 것에 대해, 수입업체가 효력정지를 구하며 제기한 가처분 신청이다. 지난해 7월 NECA는 이뮤노시아닌에 대한 의료기술재평가에서 치료 효과가 명확히 입증되지 않았다며, '미권고 치료'로 판단했다. 이에 대해 수입업체가 효력정지를 구하며 제기한 가처분 신청했으며, 1심과 2심에 이어 대법원에서도 ‘상고심절차에 관한 특례법’에 따라 재항고 이유가 없다고 판단하여 이를 기각해 효력정지 가처분사건은 사법적으로 최종 확정됐다. NECA는 “이번 결정은 법원이 NECA의 의약품에 대한 의료기술재평가 수행이 적법하다고 판단한 것으로, NECA는 이번 사법적 판단을 바탕으로 앞으로도 관련 법령과 절차에 따라 의료기술재평가 업무를 충실히 수행해 나갈 예정”이라고 이번 기각결정의 의의를 설명했다. 이재태 원장은“우리 기관은 앞으로도 특정 이해관계와 무관하게, 중립적인 입장에서 과학적 근거에 기반한 합리적인 의료기술평가를 통해 국민 건강 증진에 기여하겠다”고 밝혔다.

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  2026-02-02

• 엘리시젠 ‘NG101’ 황반변성치료의 ‘게임체인저’ 기대

  [현대건강신문=여혜숙 기자] 엘리시젠이 개발 중인 신약후보물질 'NG101'이 임상을 성공적으로 마무리할 경우 황반변성 치료의 '게임체인저'가 될 것이란 기대감이 높아지고 있다. 엘리시젠 김종묵 대표는 최근 제약바이오기자단과 만나 개발 중인 습성 황반변성 치료 신약 후보물질인 'NG101'에 대해 소개했다. AAV(아데노부속바이러스)벡터 기반 유전자치료제 개발 회사인 엘리시즌은 최근 총 420억 원 규모의 시리즈C 유상증자 라운드를 성공적으로 마무리했으며, 올 상반기 기업공개(IPO)를 앞두고 있다. 김 대표는 "항체치료제는 몸에 들어오면 분해돼 약효가 사라지고 결국 재투여해야 한다. 이 같은 반복투여의 불편을 개선할 수 있는 것이 유전자 치료제"라며 "안전하고 효율적으로 환자에게 유전자를 전달하는 유전자치료제가 등장할 경우 게임체인저(Game Changer)로 시장주도가 가능하다"고 말했다. 특히, AAV는 인체 내 장기적인 유전자 발현에 적합한 유전자전달체로 반복 투여하기 불편하고 위험한 안과, 신경과 질환에 매우 적합하다는 것이 그의 설명이다. AAV는 최대 7년까지 장기적인 유전자 발현이 가능하고, 낮은 면역원성과 세포독성, 다양한 표적 세포에 유전자 전달이 가능해 유전자전달체로 주목받고 있다. 실제로 유전질환에 대해 현재 7개의 AAV 유전자 치료제가 승인 받아 제품화되었으며, 약물 투여주기를 획기적으로 개선함으로써 향후 대중질환으로 확대될 것으로 기대되고 있다. 김 대표는 "유전자 치료제 개발 성공의 핵심은 유전자를 환자에게 잘 전달하는 것"이라며 "NG101은 환자의 망막세포로 들어가 치료단백질 생산공장 역할을 하게된다. 치료에 필요한 단백질을 계속 만들어 치료 기간을 늘린다"고 말했다. 현재 황반변성에 사용되고 있는 Anti-VEGF 치료제의 한계는 뚜렷하다. 제한된 약효 지속성으로 인해 반복 투여가 필요하고, 환자 순응도가 낮아 불충분한 투여가 치료의 걸림돌이 되고 있다. Anti-VEGF는 의사가 망막에 직접 투여해야하는 데 약을 투여 받아야하는 환자 입장도 망막에 주사를 해야하는 의료진도 부담감이 있고 이로 인해 환자들이 정확한 투여 주기를 지키지 않아 질환이 통제되지 않는 기간이 존재한다. NG101은 한번 주사로 망막에서 장기간 일정하게 유지되는 Anti-VEGF 농도로 지속적으로 질환 통제가 가능해져 황반변성 치료의 패러다임을 바꿀 수 있다는 것이 김 대표의 설명이다. 그는 "망막하 투여에 의해 안구 세포 내로 전달된 NG101으로부터 Anti-VEGF 단백질인 애플리버셉트(aflibercept)가 지속적으로 생산되어 수 년간 치료효과를 기대할 수 있다"고 강조했다. 미국과 캐나다에서 진행 중인 글로벌 1/2a상 임상 결과 기존 치료제로 연간 평균 10회 이상 주사를 맞던 환자들에게 NG101을 저용량 투여한 결과, 연간 주사 횟수가 평균 1회 수준으로 줄었다. 김 대표는 "기존 anti-VEGF 환자가 NG101 투여 후 추가 anti-VEGF 투여 최소화와 회복된 시력을 유지시키는 것과 신규환자가 NG101 투여 후 추가 ant-VEGF 투여 최소화와 시력을 정상으로 회복시키고 유지시키는 것이 목표"라고 밝혔다. 유전자치료제 최대 걸림돌인 고가 약값 문제도 해결할 수 있다는 것이 그의 설명이다. 김 대표는 "엘리시젠은 유전자 발현 효율을 극대화하는 자체 플랫폼 ‘CAT311’을 통해 동일한 효과를 더 낮은 용량으로 구현했다"며 "이를 통해 수천 달러를 상회하는 기존 치료제 제조 원가와 달리 NG101은 수백 달러 수준에 불과하다"고 말했다. 상용화 시 1회 투여로 장기간 치료와 함께 치료제 비용도 획기적으로 낮출 수 있어 글로벌 시장 경쟁력을 확보할 수 있을 것으로 기대되고 있다. 김 대표는 "고용량 투여군의 6개월 데이터가 확보되는 시점에서 기술특례 상장을 신청할 것"이라며 "NG101은 단순히 투여 주기를 늘린 개량 신약이 아니라 환자 삶의 질을 바꾸고 의료시스템의 효율성을 극대화하는 혁신 신약"이라고 강조했다. 아울러 "신뢰와 사회에 대한 책임감을 가진 회사로 성장하는 것이 목표다. 상장을 통해 높은 기업가치를 인정받고, 사람들의 건강한 수명에 기여하는 책임감을 가진 회사로 성장하고 싶다"고 덧붙였다.

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  2026-02-02

• 우리 아이 키 성장, 연말 성적표에서 낙제 피하는 법은?

  [현대건강신문=여혜숙 기자] 우리 아이 키 성장 성적표, ‘낙제’ 피하려면 무엇이 중요할까? 연초가 되면 누구나 한 해의 계획을 세운다. 부모라면 자연스럽게 그 계획표 안에 아이의 한 해도 함께 담기게 된다. 아이의 연간 성장 계획 역시 지금 무엇이 부족한지, 장기적으로 어떤 요소가 영향을 미치는지를 살피는 과정에서 윤곽이 잡힌다. 과거에는 학업 성취가 아이 관리의 중심이었다면, 최근 부모들의 관심은 생활 습관과 건강관리 전반으로 확장되는 추세다. 특히 키 성장은 타고난 요소뿐 아니라 수면, 활동, 영양 등 일상 관리에 따라 달라질 수 있다는 인식이 확산되면서 놓칠 수 없는 관리 지표로 자리 잡았다. 겨울 방학은 이런 성장 관리의 방향을 점검하고 새로 시작하기에 적절한 시기로 꼽힌다. 아이의 키 성장에 중요한 성장호르몬은 깊은 수면과 안정적인 생체 리듬에 민감하게 반응한다. 봄은 밤이 비교적 어둡고 기온도 온화해 숙면을 취하기 좋은 계절이다. 햇빛 노출이 늘면서 비타민 D 합성이 활발해지고, 이는 칼슘 흡수를 도와 뼈 형성에도 긍정적으로 작용한다. 야외 활동을 늘리고 충분한 수면을 유지하는 것만으로도 성장 관리의 기본은 충족된다. 여름에는 활동량이 늘어나 성장판 자극이 커지는 장점이 있지만, 해가 늦게 지면서 취침 시간이 함께 밀리기 쉽다. 수면 시간이 불규칙해지지 않도록 관리하는 것이 중요하다. 더운 날씨로 인해 탄산음료나 아이스크림 등 당류 섭취가 늘고 끼니를 거르는 경우도 잦아지는 만큼 식사 리듬을 지키는 점도 필요하다. 가을에는 식욕이 회복되는 아이들이 많다. 이 시기에는 간식 위주의 섭취가 아니라 단백질과 칼슘이 포함된 균형 잡힌 식사가 이뤄지도록 돕는 것이 바람직하다. 겨울에는 야외 활동이 줄어들기 쉬운 만큼 스트레칭이나 가벼운 체중 부하 운동 등 실내 활동을 통해 성장판 자극을 유지해주는 노력이 필요하다. 특히 방학 동안 늦은 취침과 늦잠이 반복되면 성장호르몬 분비 리듬이 흐트러질 수 있어, 학기 중과 유사한 수면 패턴을 유지하도록 지도하는 것이 좋다. 계절별 관리 전략이 중요하다고 해서 성장의 기준이 수시로 바뀌는 것은 아니다. 키 성장은 하루하루의 생활 리듬이 누적된 결과이기 때문에, 연중 꾸준히 지켜야 할 기본 원칙이 존재한다. 그중 하나는 또래 집단에서의 위치를 나타내는 백분위 수치보다, 아이가 전년 대비 얼마나 자랐는지를 살피는 것이다. 새 학기가 시작되면 학교에서 신체 발달 측정이 이뤄지는데, 초등 저학년의 경우 연간 4~6㎝ 성장은 정상 범위로 본다. 이 정도 성장 속도를 유지하고 있다면 지나치게 조급해할 필요는 없다. 다만 성장 속도가 눈에 띄게 느리거나, 보다 체계적인 관리가 필요하다고 판단되는 경우에는 특정 시기에 집중하기보다는 최소 2~3년에 걸쳐 성장 흐름을 관찰하고 관리하는 접근이 필요하다. 성장 관리는 ‘계획’보다 ‘습관’에서 시작된다. 성장 관리는 거창한 계획보다 아이의 일상에 자연스럽게 스며드는 습관에서 출발한다. 매 끼니를 챙기고, 매일 수면과 활동을 일정하게 유지하는 일은 말처럼 쉽지 않다. 그렇기 때문에 부모와 아이 모두에게 부담이 되지 않으면서도 지속할 수 있는 관리 방식이 중요하다. 성장기 어린이를 위한 건강 관리 제품에 대한 관심도 이어지고 있다. ‘미니막스 랩 키 성장 솔루션’은 아이의 성장 관리 과정에서 부모들이 느끼는 부담을 덜기 위한 취지에서 개발됐다. 이 제품에는 어린이 키 성장에 도움을 줄 수 있는 기능성 원료인 유산균발효굴추출물(FGO)과 함께 비타민 D, 비타민 K, 망간 등 뼈 건강에 필요한 영양소가 포함돼 있다. 유산균발효굴추출물은 인체적용시험에서 24주 섭취 후 섭취하지 않은 대조군에 비해 평균 0.87cm의 추가 성장이 확인된 개별인정형 원료다. 설탕과 불필요한 첨가물을 줄이고 아이들이 섭취하기 쉬운 맛으로 구성해, 성장 관리 과정에서의 부담을 낮춘 점도 특징이다.

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  2026-01-30