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기사입력 : 2023.10.06 10:46
- 김영주 의원 “킴리아 투여환자 130명 중 99명 의미 있는 성과 없어”
- 초고가 의약품 ‘킴리아’ 146명, ‘졸겐스마’ 12명 건강보험 급여로 투약
- “치료 성과 낮은 의약품 성과단위 위험분담제 강화해야”
[현대건강신문=여혜숙 기자] 1회 투약 비용이 3.6억원에 이르는 초고가 의약품인 ‘킴리아(Kymriah: 티사젠렉류셀)’를 투여 받은 환자 4명 중 3명에서 의미있는 치료 성과가 없었던 것으로 확인됐다. 초고가 의약품 건강보험 급여와 투약에 대한 보다 신중한 접근 필요성이 대두될 전망이다.
국회 보건복지위원회 김영주 의원(더불어민주당, 영등포갑)이 건강보험심사평가원 등으로부터 ‘킴리아주와 졸겐스마 등 초고가 의약품 투여현황과 환자반응평가’ 등의 자료를 받아 분석한 결과 킴리아주 투여환자 중 75% 이상이 개선 효과가 없었던 것으로 나타났다.
세계 최초의 CAR-T 치료제 ‘킴리아’는 △25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포급성림프성백혈병 △두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 성인 환자 치료에 적응을 가진 치료제다. ‘개인 맞춤형 원샷 치료제’로 1회 투여에 3.6억원에 달하는 초고가 치료제로 2022년 4월부터 건강보험 급여가 적용돼 환자부담금을 최대 약 600만원 수준을 부담을 낮췄다.
가장 비싼 약으로 알려진 졸겐스마는 척수성 근위축증(SMA) 치료제로 비급여 시 1회 투약비용이 19.8억에 달한다.
척수성 근위축증은 전 세계 영아 사망의 가장 흔한 유전적 원인으로 진행성 근위축 및 마비를 일으키는 희귀 유전 질환이다. SMA는 질환이 진행될수록 신체의 모든 근육이 약해지면서 스스로 숨을 쉬는 것조차 어렵게 되며, 심각할 경우 사망에까지 이른다. 졸겐스마는 2021년 5월 식약처의 품목허가를 받은 후 고가의 약가 때문에 논란 끝에 지난해 8월 급여권에 진입했다.
건강보험심사평가원(이하 심평원)은 2022년 12월부터 킴리아주와 졸겐스마주 등 초고가약 투여 환자의 투약정보와 투여 후 약제에 대한 반응평가까지 모니터링하는 ‘고가약 관리 시스템’을 운영하고 있다.
킴리아는 급여 등재 후 투약한 환자가 146명이었다. 이중 소아 백혈병 21명, 미만성 거대 B세포 림프종 환자는 125명이었다. 이들의 급여 청부 비용은 526억원이었다. 졸겐스마주는 12명이 투약했으며 급여청구비용은 238억원이었다.
이들 초고가 중증질환 신약은 비용효과성이 불분명해 건보공단에서는 환자별로 치료 성과를 추적 관찰하여 효과가 없을 경우 계약에 따라 일정 비율에 해당하는 금액을 제약회사가 건보공단에 환급하도록 ‘환자단위 성과기반 위험분담제’를 시행하고 있다.
심평원에 따르면 2023년 8월 기준으로 킴리아주 투여 6개월이 지난 림프종환자 130명이 반응평가를 제출하였는데 이 중 99명은 환급대상으로 분류되었다. 킴리아 투여환자 중 75% 이상이 의미있는 개선 효과가 없었다는 뜻이다.
졸겐스마는 결과제출 환자 9명 중 1명만 환급대상으로 나와 졸겐스마 투여 환자 88% 이상이 치료효과를 본 것으로 나타났다.
건강보험과 제약사는 협상을 통해 환급비율을 정하는데 환급비율을 비공개로 하고 있다. 킴리아의 경우 약효가 없어도 환급비율이 50% 이하, 졸겐스마주는 환급비율이 50% 이상인 것으로 알려져 있다. 문제는 치료 성과비율이 떨어지는 의약품에 수 백억의 급여가 소진된다는 점이다.
김영주 의원은 “사각지대 방지를 위해 킴리아주와 졸겐스마주처럼 초고가 치료제가 필요한 환자에게 급여 대상은 확대해 나가야 한다”며 “그러나 초고가 신약의 지속가능한 급여를 위해서는 성과단위 위험분담제를 강화하여 치료효과가 없을 시 제약사의 환급비율을 높일 필요가 있다”고 제안했다.
아울러 “초고가 의약품의 급여 이후에도 환자본인부담금도 높은 수준인 만큼 치료효과가 없을 경우 환자도 일정 부분 환급을 받을 수 있도록 시스템을 개선해야 한다”고 강조했다.
