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기사입력 : 2024.06.17 13:54
큐제네틱스, 골다공증 치료 신약후보물질 임상 1상 IND 승인
치료제와 차별화된 골형성 촉진 기반 혁신 신약으로 개발 기대
[현대건강신문] 큐제네틱스는 12일 골다공증 치료용 신약 후보물질인 QG3030이 식품의약품안전처(KFDA) 로부터 임상 1상 IND 승인을 받았다고 17일 밝혔다.
큐제네틱스가 개발 중인 골다공증 치료제인 QG3030은 저분자 합성 화합물로서, 중간엽 줄기세포로부터 조골세포로의 분화를 촉진함으로써 골밀도를 증가시키는 것으로, 기존 치료제와는 다른 타겟 및 신호전달 기전을 가지고 골밀도를 증가시킬 수 있는 물질이다.
이번에 이 QG3030을 국내 식약처의 임상 1상 IND 승인을 받아 국내에서 건강한 성인을 대상으로 임상 1상을 진행할 예정이며 임상1상 완료(2015년9월) 후 글로벌L/O을 위한 해외 개발 등을 진행할 예정이다.
FMI Analysis 2020에 의하면 골다공증 글로벌 치료제 시장규모는 전세계적으로 약 15조원이고, 국내는 약 2,500 억원 수준이며 매년 4% 이상의 성장세를 보이고 있는 블록버스터 의약품이다.
기존의 골다공증 치료제는 바이오 의약품의 일종으로 합성호르몬인 릴리사의 포르테오와 단일 항체 의약품 인 암젠사의 이베니티 등으로 주사제로 개발되어 처방되고 있다.
큐제네틱스 장문석 대표는 “ 벤처 투자 시장이 어려운 가운데 2023년 5월 30여 억을 유치하여, 신약 후보물질 QG3030의 전임상시험을 완료 하였고, 이번에 임상 1상을 위한 IND 승인을 받았다.” 고 말하며, “신약 후보 물질 QG3030은 기존 치료제와 작용기전이 다른 first in class의 골다공증 치료제로 개발하고 있으며, 경쟁약물이 투여기간이 제한적인 반면 완치까지 복용하는 것을 목표로 하고 또한 환자의 순응도를 높이기 위해 경구용 약물로 개발 중이며, 국내의 제약회사들과 공동 연구를 위한 협의를 진행 중”이라고 밝혔다.
지노믹트리, 방광암 진단 제품 ‘얼리텍-B’ 확증임상 성능시험서 유효성 입증
소변, 검체로 방광암 진단하는 ‘얼리텍-B’, 임상적 민감도와 특이도 초과 달성
[현대건강신문] 체외 암 분자진단 전문기업 지노믹트리는 방광암 조기진단을 위한 '얼리텍-B' 체외 분자진단 제품의 한국 식품의약품안전처 제조 허가 획득을 위한 확증 임상적 성능시험(NEXT-BC)에서 유효성을 입증했다고 밝혔다.
이번 임상시험은 혈뇨 환자들을 대상으로 방광암 진단에 대한 ‘얼리텍-B’ 진단법 효력을 평가하기 위해 설계됐다. 임상시험은 ‘얼리텍-B’ 검사를 통해 예후가 나쁜 방광암 환자 식별 성능에 대한 통계적 유효성을 평가하는 것을 주요 목적으로 진행됐다. 부가적인 목적으로는 기존에 상용적으로 사용하고 있는 다른 진단법들과의 비교분석과 전체 방광암에 대한 진단적 민감도 및 특이도를 유효성 평가변수로 설정했다. 이번 확증임상시험 데이터를 분석한 결과, 예상한 성능이 통계적으로 유효성이 입증됐다.
'얼리텍-B'는 방광암 조기진단용 바이오마커로, 자체 발굴하고 검증한 ‘PENK 메틸화’ 유전자를 대상으로 검출 민감도를 최적화시킨 독창적인 측정 기술인 ‘LTE-qMSP’ 방법을 사용해 방광암을 진단한다. 이 기술은 소변 속 바이오마커를 민감하게 측정해 방광암을 정확하게 진단할 수 있는 새로운 체외 분자진단 기술로, 미국 FDA와 한국 식품의약품안전처로부터 혁신의료기기로 지정 받았다.
이번 임상성능시험은 서울대학교병원 등 전국 10개 대학병원에서 다기관, 전향적, 눈가림 설계로 진행됐다. 현재 방광암검사를 위해 적용되고 있는 표준 확진기법인 방광경 검사를 앞둔 40세 이상의 혈뇨환자들을 대상으로 했다. 방광경 검사 전 소변을 채취해 ‘얼리텍-B’ 검사를 실시하고, 그 결과를 방광경 검사 및 조직병리학적 판독결과와 비교하여 성능을 평가하도록 디자인 됐다. 또한 동일한 환자를 대상으로 기 허가된 진단법 중 하나인 ‘NMP22 검사’와 요세포 검사도 함께 수행해 결과를 비교했다.
지노믹트리의 오태정 박사는 “현재 관련된 데이터를 기반으로 임상시험 책임자들이 논문을 작성하고 있어 논문 공개 전 성능수치를 자세히 밝힐 수는 없지만, 이번 임상시험은 '얼리텍-B' 검사 성능이 목표치를 훨씬 웃돌았다. 향후 ‘얼리텍-B’는 허가 획득을 통해 방광암 조기 진단에 큰 기여를 할 것으로 기대된다.”고 말했다.
특히 확증 임상시험 전에 먼저 300명으로 구성된 탐색 임상시험을 동일한 조건에서 수행해 그 결과를 바탕으로 확증 임상적 성능시험을 설계했다. 확증 임상적 성능시험에서는 통계적 유의성을 만족시키기 위해 충분한 규모인 1,249명의 대상자를 모집했고, 최종 1,099명에 대한 유효한 결과를 얻었다.
임상결과 ‘얼리텍-B’ 검사는 임상시험 전에 계획하고 예상한 평가변수인 임상적 민감도와 특이도를 통계적으로 유의하게 초과 달성했다. 또한 비교검사인 ‘NMP22’와 요세포 검사 대비 민감도가 우월하다는 것도 입증했다.
회사측은 임상적 성능시험 결과보고서와 기술문서 작성을 통해 신속하게 한국 식약처에 제조허가를 신청할 예정이다.
방광암의 병기는 Ta, CIS, T1~T4로 분류되며, 다른 고형암과 다른 점은 병기 1기 상태보다 더 앞선 단계를 Ta 병기로 표시하고, 이를 더 세분화 해 저등급인 Ta LG와 고등급인 Ta HG로 나타낸다. 저등급 Ta는 세포분화가 잘되어 있고 방광의 가장 바깥쪽 표피에 작게 존재해 예후가 좋고 사망률 또한 무시할 만큼 낮은 반면, 고등급 Ta는 세포분화가 나쁜 상태로 예후가 좋지 못하다. 따라서 고등급 Ta 환자와 그 이상의 병기를 지닌 방광암 환자를 일찍 찾아 내는 것은 임상적, 경제적으로 매우 중요하다.
혈뇨는 방광암의 대표적인 증상이다. 일반 성인들 중 대략 20% 정도에서 미세혈뇨, 5% 정도에서는 육안적 혈뇨증세를 보인다. 그러나 이중 방광암으로 진단되는 비율은 5~20% 정도에 불과하다. 현재 임상현장에서 방광암 진단은 침습적인 방광경 검사에 의존하고 있어 환자의 순응도가 낮은 문제가 있다. 그리고 임상현장에서 사용 가능하게 허가 받거나 자격이 있는 비침습적인 방광암 진단법들은 성능이 만족스럽지 못하다. 또한 일반 혈뇨환자 중 고등급 병기 이상의 원발성 방광암 환자 진단을 위한 진단법으로서는 효과 증명이 미흡한 상황이다.
지노믹트리 안성환 대표는 “방광암 조기진단과 관련 시급히 해결해야 하는 미충족 수요는 일차진단 과정을 통해 혈뇨환자들 중 고등급이상 방광암 환자들을 정확히 식별해 내는 것이다. 그렇게 진단 된 환자들을 대상으로 침습적 방광경 검사를 받도록 하면 임상적으로나 경제적으로 큰 이득을 제공할 수 있다.”묘, “얼리텍-B를 통해 혈뇨환자와 방광암 환자의 삶의 질을 개선하고, 총 의료비 부담을 완화시킬 수 있도록 최선을 다하겠다.”고 말했다.
이뮨온시아, EHA에서 PD-L1항체 IMC-001의 NKTCL 임상2상 결과 발표
[현대건강신문] 이뮨온시아(대표 김흥태)는 2024년 6월 14일(현지시간) 스페인 마드리드에서 개최된 유럽혈액종양학회(European Hematology Association, EHA)에서 PD-L1 단클론항체인 IMC-001의 NK/T세포 림프종에 대한 2상 임상시험(DISTINKT Study) 결과를 발표했다고 밝혔다.
이번 연구는 L-asparaginase 요법을 포함하여 1회 이상 치료에 실패한 재발성 또는 불응성 비강형 결절 외 NK/T세포 림프종 환자를 대상으로 했다. 2020년 10월부터 2024년 5월까지 총 23명의 환자가 등록 완료되었으며, IMC-001 20 mg/kg를 2주 간격으로 투여 받았다.
치료 결과는 종양평가가 가능한 환자 19명 중 11명이 완전관해(CR), 4명이 부분관해(PR) 반응을 보임에 따라 전체반응률(ORR) 79%의 우수한 항암효과를 보였다. 무진행 생존 기간(PFS)의 중앙값은 30개월이며, 1년 생존율(1-year OS)은 84% 및 2년 생존율(2-year OS)은 72%로 우수한 장기 유효성 또한 확인됐다.
대부분의 부작용은 1-2등급으로 경미했으며, 7명의 환자가 1년 이상 투여를 하였음에도 장기 독성은 관찰되지 않아 IMC-001의 높은 내약성과 안전성도 확인할 수 있었다. 특히 5명의 환자는 2년의 계획된 치료 종료 후에도 완전관해를 유지했다.
임상시험 책임자(PI)인 삼성서울병원 김원석 교수는 “IMC-001은 L-asparaginase 요법에 실패한 환자를 대상으로 79%의 반응률을 보여 기존 약제에 비해 높은 치료 효과를 보였고, 특히 무진행 생존기간(PFS)의 중앙값이 30개월이라는 것은 놀라운 치료효과다”며, “IMC-001은 PD-L1계열 중에 ‘bestin-class’ 약물로 평가된다”고 말했다.
이뮨온시아 김흥태 대표는 “NK/T세포 림프종은 한국을 비롯한 중국, 홍콩, 일본 등의 극동 아시아와 남미 지역에서 주로 발생하는 희귀암종으로 방사선 및 화학요법이 주로 사용되지만, 2년 이내 재발률이 75%이며 재발 시 표준요법이 없어 중앙생존(OS) 기간이 불과 6개월로 예후가 매우 불량하다”며, “이번 임상결과를 통해 NK/T세포 림프종 2차 치료에 대한 IMC-001의 우수한 항암효과를 확인할 수 있었으며, 희귀암종에서의 미충족 의료수요를 IMC-001이 해결할 수 있을 것으로 기대한다”고 설명했다.
IMC-001은 현재 면역항암제 시장에서 근간이 되는 면역관문억제제인 PD-L1 항체로서, 암세포 표면에서 발현하는 PD-L1과 T세포에서 발현되는 PD-1 간 결합을 차단하여 T세포를 활성화하는 기전을 가진다. 또한, Fc effector 기능을 유지하고 있는 Human IgG1을 사용하여 ADCC(Antibody-Dependent Cellular Cytotoxicity) 기능을 보유하고 있다. 이뮨온시아는 IMC-001을 희귀암종을 타겟하는 전략으로 NK/T세포 림프종에 대한 2상 임상시험 중이며, 지난 2023년 국제림프종학회(ICML)에서 발표한 중간 결과를 통해 IMC-001의 높은 효능을 1차 확인했다.
이뮨온시아는 면역항암제 전문 신약개발 기업이다. 2021년 3월 3D메디슨과 중국 지역에 대한 IMC002의 기술수출 계약을 5,400억원 규모로 체결한 바 있다. 이뮨온시아는 PD-L1 항체인 IMC-001 외에도 임상 1b상 단계의 CD47 항체 IMC-002 및 전임상 단계의 이중항체 IMC-201, IMC-202 등의 파이프라인을 보유하고 있다.
