댓글 0
기사입력 : 2026.02.04 16:16
- 한국아스트라제네카, ‘코셀루고’ 성인 적응증 확대 기념 기자간담회 개최
- 코셀루고, 최초이자 유일한 총상신경섬유종증 동반 신경섬유종증1형 치료제
[현대건강신문=여혜숙 기자] 신경섬유종증 1형(이하 NF1) 치료제인 ‘코셀루고(성분명 셀루메티닙)’가 성인 환자 치료까지 적응증이 확대 되면서 환자들에서도 보다 적극적인 치료가 가능해졌다.
한국아스트라제네카는 4일 웨스틴 서울 파르나스에서 증상이 있고 수술이 불가능한 총상신경섬유종(이하 PN)을 동반한 신경섬유종증 1형 치료제 ‘코셀루고’의 성인 적응증 확대를 기념하는 기자간담회를 개최했다.
코셀루고는 증상이 있고 수술이 불가능한 NF1-PN의 치료제로 허가 받은 국내 최초의 의약품이다. 세포 증식을 촉진하는 MEK 1/2 효소의 활성을 선택적으로 차단하는 기전이다. 국내에서는 2021년 만 3세 이상 18세 이하의 NF1-PN 소아·청소년 환자 대상으로 허가됐으며 지난해 11월 성인 환자 치료제로 적응증 확대 승인을 받았다.
이날 기자간담회에서 서울아산병원 의학유전학센터 이범희 교수가 국내 성인 NF1-PN 치료의 한계와 한국인 환자 대상 코셀루고의 임상적 유용성에 대해 설명했다.
NF1은 유전자 돌연변이에 의해 발생하는 희귀질환으로 커피색 반점, 겨드랑이와 서혜부의 주근깨, 총상신경섬유종 등 다양한 증상이 전신에 걸쳐 나타난다. 특히 NF1 환자의 30~50%에서 나타나는 총상신경섬유종은 안면이나 목, 신경 근처에 생기는 종양으로 발생 위치에 따라 심각한 외형변화, 통증, 기능 장애 등과 같은 문제를 초래할 수 있다. 또한 일부 환자에서는 악성말초신경초종양(MPNST)으로도 발전할 수 있다.
이 교수는 “신경섬유종증은 유전적 요인으로 인해 발생하는 희귀 질환으로, 피부와 중추신경계에 이상을 보이는 신경피부 증후군”이라며 “여러 신경섬유종증 아형 중 신경섬유종증 1형이 가장 흔한데, 인구 3,000명 당 1명꼴로 나타나는 희귀 질환 중에서는 환자가 많은 편으로 국내에는 1만여 명의 환자가 있을 것으로 추정된다”고 말했다.
특히 “PN은 신경을 따라 발생하는 종양으로 외모 손상과 통증, 장기압박을 유발할 뿐 아니라 악성으로 변할 가능성도 있어 적극적인 치료가 필요하다”고 설명했다.
그동안 수술 이외에 치료할 수 있는 방법이 없었지만 코셀루고가 출시되면서 보다 적극적인 치료가 가능해졌다.
이 교수는 “기존에는 외과적 수술이 주요 치료 옵션이었으나 종양의 위치 특성상 신경 및 혈관 손상 위험으로 완전 절체가 어려운 한계가 있었다”며 “코셀루고의 등장으로 약물 치료를 통한 종양 부피 감소가 가능해졌지만, 그동안 소아·청소년 환자에만 허가돼 성인 NF1-PN 환자들에게 치료 희망을 제시한다는 점에서 의미가 크다”고 강조했다.
지난해 국내 NF1-PN 환자들을 대상으로 한 연구 결과를 발표하기도 한 이범희 교수는 국내 만 3세 이상 소아 및 성인 NF1-PN 환자에게 코셀루고를 투약한 결과, 성인 환자에서도 PN의 부피가 안정적으로 감소했으며 이러한 종양 감소 효과는 최대 26주기까지 유지된 것으로 나타났다고 설명했다.
이 교수는 “NF1으로 인해 나타날 수 있는 신경인지 기능 저하 역시 성이 ㄴ환자에서도 코셀루고 치료 후 개선되는 양상을 보였다. 특히 12주기 시점에서 전체 지능지수 처리 속도의 평균값이 기준치 대비 향상됐다”며 “코셀루고는 성인 환자에게도 NF1-PN의 부피 감소뿐 아니라 신경인지 기능, 삶의 질 등 다양한 NF1 동반 증상 전반에 긍정적인 영향을 미치는 치료 옵션”이라고 강조했다.
이어 두 번째 연자로 나선 서울아산병원 의학유전학센터 황수진 교수는 코셀루고의 성인 적응증 확대 근거가 된 글로벌 3상 임상 KOMET 연구 결과를 바탕으로 성인 NF1-PN 환자에서의 치료 가치를 집중적으로 조명했다.
3상 임상에서 코셀루고는 총상신경섬유종을 동반한 NF1 성인환자에서 위약 대비 뚜렷한 종양 크기 감소 효과를 나타냈다. 연구의 1차 평가 변수였던 ORR(객관적 반응률)은 코셀루고 투여군에서 20%으로 나타나 위약군의 5% 대비 통계적으로 유의미한 효과를 나타냈다. 특히 코셀루고 투여군에서는 종양 크기의 반응이 빠르게 나타났으며 객관적 반응이 확인된 환자의 86%에서 최소6개월 이상 반응이 유지됐다.
황 교수는 “코셀루고군 환자는 위약군 대비 빠르고 뚜렷한 종양 부피 감소 효과를 보였다”며 “이러한 효과를 바탕으로 그 동안 치료 옵션이 제한적이었던 성인 NF1-PN 환자에서 치료 패러다임을 바꿀 것으로 기대한다”고 강조했다.
또한 코셀루고는 성인 NF1 환자에서 종양 부담을 줄일 뿐 아니라 통증 개선에도 기여할 수 있는 실질적인 치료 옵션으로서의 가능성을 나타냈다. 연구 등록 시점에서 기저 만성 통증 점수(PAINS-pNF chronic pain score)가 3점 이상이었던 환자에서 코셀루고 투약 후 임상적으로 의미있는 개선에 해당되는 2점 이상의 통증 감소가 관찰됐다. 다만 위약 대비 통계적인 유의성은 달성하지 못했다.
한국아스트라제네카 희귀질환사업부 김철웅 전무는 “코셀루고는 그 동안 치료 옵션이 매우 제한적이었던 성인 NF1-PN 환자 치료 환경에 새로운 변화를 제시하는 치료제”라며 “이번 성인 적응증 확대를 통해 만 3세 이상 소아·청소년에 이어 성인 환자에게까지 치료의 지평을 넓힐 수 있ㄴ게 되어 매우 뜻깊게 생각한다”고 말했다.
